Mar Sierra, Paula Pujol i Claudia Torregrosa
Investigadors de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) han desenvolupat una teràpia gènica que amb una sola administració intramuscular ha aconseguit revertir en ratolins la malaltia hepàtica MASH, vinculada a l’obesitat i la diabetis tipus 2. Els resultats, publicats a la revista Molecular Therapy, apunten a una potencial aplicació en humans, però encara hi ha obstacles importants abans que pugui esdevenir una realitat clínica.
La malaltia per fetge gras metabòlic
La MASLD o malaltia per fetge gras metabòlic està relacionada amb l’acumulació de greix hepàtic. La seva fase més avançada és justament la esteatohepatitis, també anomenada MASH. La MASLD afecta a un 25-30% de la població adulta d’Europa. Entre aquest percentatge, aproximadament un 20% acaba desenvolupant la esteatohepatitis, sent la malaltia hepàtica que més ràpid està creixent a escala global.
La MASH, o esteatohepatitis associada a disfunció metabòlica, és una malaltia greu que provoca inflamació, acumulació de greix i fibrosi al fetge, i afecta milions de persones a tot el món. L’equip liderat per la Dra. Fátima Bosch, directora del Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica de la UAB, ha desenvolupat una teràpia que introdueix material genètic al múscul per produir FGF21. Aquesta proteïna, clau en la regulació metabòlica, millora la sensibilitat a la insulina i redueix el dany hepàtic de manera sostinguda.
Els experiments realitzats en ratolins han mostrat resultats prometedors, com ara la regressió completa de la fibrosi, la millora de la resistència a la insulina i el control del pes corporal. També s’han observat millores en proves preliminars amb gossos, suggerint la robustesa de la teràpia en models animals més grans.
"La nostra investigació demostra que és possible revertir completament la malaltia hepàtica MASH en models animals amb una única administració de teràpia gènica. Això representa un gran pas endavant en el tractament de malalties metabòliques greus amb opcions terapèutiques limitades", afirma la Fàtima Bosch, directora del Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica de la UAB. "Tot i així, encara queda molta feina per fer abans que aquesta tecnologia pugui ser aplicada de manera segura i efectiva en humans".
Els investigadors de la UAB han creat una teràpia que introdueix un gen al múscul perquè produeixi la proteïna FGF21, utilitzant un tipus de virus modificat. Aquesta proteïna es manté en la sang durant més d’un any i ajuda a curar la fibrosi i la malaltia hepàtica MASH en ratolins.
També redueix l’obesitat, l’excés de greix, la resistència a la insulina i fins i tot prevé tumors al fetge, funcionant tant en mascles com en femelles.
Per tal d’avançar cap a l’aplicació en humans, els investigadors han provat la teràpia en gossos per validar-ne la seguretat i han estudiat més de 500 pacients amb obesitat, diabetis tipus 2 i MASH, concloent que la majoria podrien beneficiar-se’n. La UAB ha llicenciat el tractament a l’empresa Kriya per iniciar assaigs clínics, amb l’objectiu d’oferir un tractament efectiu i durador per als pacients amb MASH.
Aquest contingut és una activitat formativa de l'assignatura "Periodisme Científic i de Salut", sota la supervisió del professor Michele Catanzaro.
